Българска асоциация за невромускулни заболявания

english

Новини

Sarepta

През май Muscular Dystrophy News Today съобщи за постижения на Sarepta Therapeutic в изпитването на генна терапия, по програма фокусирана върху calpain-3 за лечение на мускулна дистрофия пояс-крайник тип 2А (LGMD2A). Calpain -3 е ензим, който не работи правилно при хора с LGMD2A, водещ до натрупване на токсични отпадни протеини в скелетната мускулатура, което в крайна сметка компрометира тяхната функция. Програмата на генната терапия  използва резус векторен вирус извлечен от маймуни за да се въведе функционално копие от гена calpain-3(CAPN-3) в скелетната мускулатура на пациентите, с което да се предотврати по нататъшното им влошаване. Първоначално тази програма е разработена в Изследователския институт към Nationwide Children’s Hospital.