Българска асоциация за невромускулни заболявания

english

Новини

REGENXBIO нова генна терапия

REGENXBIO нова генна терапия за Прогресивна мускулна дистрофия- Дюшен.

REGENXBIO се стреми да лекува Duchenne чрез подход за генна терапия, предоставящ нов микродистрофинов трансген. Тяхната платформа за генна терапия използва AAV8 вектор и специфичен за мускулите промотор (Spc5-12) за насочване на доставката на микродистрофина към скелетния и сърдечния мускул.