Българска асоциация за невромускулни заболявания

english

Новини

AdipoRon при миши модел на ПМД- Дюшен

Пероралното лечение с AdipoRon намалява възпалението в мускулите, насърчава пролиферацията на мускулните влакна и подобрява мускулната и двигателната функция при миши модел на мускулна дистрофия на Дюшен, показва проучване. Противовъзпалителни ефекти се наблюдават и в мускулните клетки от хора с ПМД- Дюшен. Според учените AdipoRon има потенциал да се използва по нови начини за лечение на ПМД- Дюшен и други разстройства. Мускулна дистрофия- Дюшен се причинява от мутации в гена, който кодира дистрофина, основен протеин за целостта на мускулните влакна. Възпалителният отговор, предизвикан от увредения мускул, и неговата недостатъчна регенерация са до голяма степен отговорни за развитието на болестта. Адипонектинът е хормон, секретиран от адипоцитите (мастните клетки). Свързвайки се със своя рецептор, той регулира няколко метаболитни процеса, включително чувствителността на организма към инсулин и противовъзпалителни реакции. Изследователи от Université Catholique de Louvain в Белгия показаха, че адипонектинът има мощни противовъзпалителни ефекти върху увредения скелетен мускул, като последващата работа разкрива, че може да предпази от прогресията на ПМД- Дюшен в миши модел. Трудно е обаче да се използва адипонектин като лекарство, тъй като структурата му е сложна, концентрацията му в кръвта спада бързо и трябва да се инжектира. Екипът използва миши модел на ПМД- Дюшен, като дава на мишките AdipoRon (50 mg / kg на ден) в продължение на два месеца и ги сравнява с нетретирани мишки и с контролни животни. Те започват лечение с AdipoRon, когато мишките са на четири седмици, приблизително на възрастта, в която започва мускулната дегенерация в този миши модел на ПМД- Дюшен. Резултатите показват, че AdipoRon намалява оксидативния стрес и възпалението в мускулите на мишките, като същевременно увеличава нивата на противовъзпалителната молекула интерлевкин-10. Оксидативният стрес възниква, когато производството на токсични свободни радикали превишава антиоксидантните защитни сили на организма. AdipoRon също насърчава мускулната регенерация, облекчава увреждането на мембраната на мускулните клетки (сарколема) и повишава нивата на утрофин - протеин, подобен на дистрофина, който се изследва като потенциален подход за лечение при ПМД- Дюшен. Изследователите тествали ефектите на AdipoRon в скелетните мускулни клетки, изолирани от петима пациенти с ПМД- Дюшен, вариращи на възраст от 12 до 15 години, и три здрави контроли. Резултатите показват по-малко производство на възпалителни молекули и по-високи нива на утрофиновата РНК, която съдържа инструкции за получаване на протеина.

Докато генната терапия с дистрофин представлява най-добрата надежда за лечение на ПМД- Дюшен, AdipoRon може да осигури допълнителни ползи за завършване и подобряване при вече съществуващите лечения.По подобен начин AdipoRon също може да проправи пътя към нови стратегии за лечение на други мускулни и възпалителни разстройства.