Българска асоциация за невромускулни заболявания

english

Новини

Фаза 3 проучване на Catabasis Pharmaceuticals

Глобално проучване на Фаза 3 ,оценяващо ефикасността и безопасността на пероралния Edasalonexent при пациенти с мускулна дистрофия на Дюшен (ДМД).

Резултатите от това проучване , наречено Polaris , се очакват през април 2020 година и тези данни могат да се използват в подкрепа на искането за одобрение от Edasalonexent за лечение на ДМД.

Едасалонексен , който е разработен от Catabasis е малка молекула , предназначена да инхибира NF-kБ протеина , който стимулира мускулните увреждания.Той се разработва като потенциална модифицираща терапия за всички пациенти , независимо от тяхната основна болест  - причинена мутация.

Според данните , споделяни на неотдавнашна конференция по неврология , лечението с медикамента в продължение на почти една година при по - високата доза (100 mg / kg ) води до статистически значимо забавяне на прогресията на заболяването и до по - ниско възпаление и натрупване на мускулна маса ( мастните депозити се натрупват в мускулите и водят до по - голямо увреждане ).

Едасалонексен се разработва като единична терапия , но също така като възможна комбинация с други лечения , които работят за повишаване нивата на дистрофин.