Българска асоциация за невромускулни заболявания

english

Новини

Уебинар 2: COVID-19 и мускулна дистрофия на Дюшен и Бекер

Сценарий на уебинара на WDO, събота 21 март – 16:00 CET
 
 
Какво знаем за COVID-19 Клинични изпитвания Д-р Джаръд Вонг - ендокринолог в Университета на Глазгоу проф Д-р Аннамария де Лука - фармаколог в Италия Home4Duchenne и Home4Becker
 
 
Какво знаем относно COVID-19
 
На последния уебинар бяхме с професор Меркури, професор Мунтони, професор Файндър и професор Гьоманс, които споделиха своите мнения по въпроси, които събрахме от общността. Можете да намерите запис и доклад на нашия уебсайт. За да обобщим тези мнения, създадохме списък с 15 неща,които сме научили досега за COVID-19 и имат връзка с мускулната дистрофия на Дюшен и Бекер.
 
 
Клинични изпитвания
 
Досега имаше голяма несигурност по отношение на това как Европейската агенция по лекарствата (EMA) и Агенцията по храните и лекарствата на САЩ (FDA) ще подходят по отношение на клиничните изпитвания. Двете агенции вече споделиха документи, за да дадат насоки относно провеждането на клинични изпитвания в условията на COVID-19. В същото време възложителите и компаниите ни изпращат своите планове и графици, които можете да намерите на WDO в реално време.

Д-р Джаръд Вонг – ендокринолог от университета в Глазгоу
 
 
Какъв е ефектът на стероидите върху имунната система?
 
Стероиди, предписани за DMD, може да окажат известно въздействие върху понижаването на функциите на имунната система, Затова се препоръчва рутинна ваксинация срещу грип. Хората, приемащи стероиди, са определени като рискова група в сегашните условия от някои правителства. Обикновено обаче не наблюдаваме тежки, необичайни и сериозни инфекции при хора с DMD на стероиди.
 
 
Какъв е ефектът от стероидите и инфекцията COVID-19 при DMD?
 
В момента нямаме информация за случаи на хора с DMD, заразени с COVID19. Теоретично е възможно, при зараза, инфекцията да бъде по-тежка. Въпреки това, ние просто не знаем, В някои страни всеки човек на дългосрочно лечение със стероиди се класифицира като рисков и се препоръчва да се изолира за по-дълъг период от време, например 12 седмици.
 
 
Трябва ли да спра стероидите в този случай?
 
Не, това не трябва да се случва и не е възможно, Един проблем при всеки, който приема стероиди за продължителен период, т.е. по-дълъг от няколко месеца, е, че надбъбречните жлези, които произвеждат стероиди по естествен път, се потискат (ПОТИСКАНЕ ФУНКЦИЯТА НА НАДБЪБРЕЧНИТЕ ЖЛЕЗИ, КОЕТО ВОДИ ДО НЕДОСТАТЪЧНОСТ НА НАДБЪБРЕЧНИТЕ ЖЛЕЗИ). Дори и да искаме да спрем стероидите, от съществено значение е прилагането на схема с постепенно намаляване на дозата в течение на няколко месеца.
 
 
За да се справите с тежката инфекция, са необходими допълнителни стероиди – стрес-дозиране. В противен случай човек може да се разболее и да получи адисонова криза. Една възможност за по-тежка инфекция (от всякакъв вид) при хора с потискане функцията на надбъбречната жлеза от приема на стероиди, може да бъде неадекватното приложение на стероидите по време на заболяването.
 
 
Има ли още нещо, което трябва да направите, ако сте на стероиди по време на (COVID) заболяване?
 
Независимо от вида на инфекцията при човек с DMD, приемащ стероиди, ако лицето повръща и/или има диария, стероидите трябва да се дават под друга форма. Ако има достъп до стероиди под формата на инжектиране на хидрокортизон у дома, трябва да се даде това и после да се представи на болницата.
 
 
При някои хора с DMD на стероиди (особено при по-големите момчета или мъже на пониски дози стероиди) може да е необходимо да се увеличи дозата на пероралния стероид по време на заболяване в лека до умерена форма, което включва висока температура. Струва си да се консултирате с Вашия екип по нервно-мускулни болести, ако това е необходимо. В повечето случаи това може да не е необходимо. Някои екипи съветват всички свои пациенти да го направят, за да бъдат в безопасност. По принцип това трябва да е за период от 48 часа, но той може да е и по-продължителен, ако човекът е болен.

Понастоящем, ако има вероятност симптомите да са свързани с COVID и не отшумят в рамките на 48 часа, обикновено е препоръчително да се свържете със съответните места за консултация относно COVID, например с националната гореща линия.
 
 
За тези, които са на периодични стероиди, трябва да има стероиден план с информация за това какво да правите, ако сте с DMD и не се чувствате добре в дните без стероиди. 
 
Какво трябва да имате предвид, ако бъдете приети в болница?
 
Много е важно, ако човек с DMD по някаква причина бъде приет в болница, да напомни на лекарите, че стероидите не могат да бъдат спрени. Ключовите думи, които Ви препоръчвам да използвате с лекуващия си медицински екип, са представени по-долу. Това е много важен въпрос и не бива да е LAST (ПОСЛЕДНОТО) нещо, за което да помислим: L-ongterm steroid treatment (Продължително лечение със стероиди) A-drenal suppression (Потискане функцията на надбъбречната жлеза) S-teroid dependent (Зависимост от стероиди) T-reat with extra steroids when unwell (Лечение с допълнителни стероиди при неразположение) Ако човекът с DMD на стероиди не се чувства никак добре, особено ако е на интензивно лечение, стероидите трябва да се прилагат по капков път.
 
 
Къде мога аз или лекуващият ми лекар да намерим повече информация?
 
Повечето центрове и болници имат протоколи за действие по потискането функцията на надбъбречните жлези по време на заболяване. Ако лекуващият лекар не е запознат с този проблем или с DMD, то Протоколът П.Дж. Николов съдържа много полезна и подробна информация, включително дози за лечение със стероиди. Протоколът е публикуван в научно списание през 2017 г. и лекарят ще може да получи достъп. Резюме на разбираем за пациента език, също е на разположение онлайн. Публикувана статия в списание за медицински професионалисти Резюме за пациента
 
 
Синът ми трябваше да започне да получава стероиди сега. Трябва ли да изчакам, докато пандемията свърши?
В настоящите условия трябва да преценим кое е практично. Аптеките в повечето страни се работи изключително интензивно и може да не предоставят нови лекарства. Има и тестове, които са необходими преди започване на стероиди, а е необходимо и проследяване след започване на стероидите. Така че, ако искаме да сме реалисти, започването с приема на стероиди в момента е малко вероятно да се случи.
 
 
Как да убедя моя лекар/болница да ме изслуша?
 
 
За лекари, които не са запознати с проблемите, свързани с DMD, можете да ги насочите към информация за заболяването, на разположение в интернет. Например, както беше споменато, относно лечението със стероиди по време на DMD заболяване, можете да ги насочите към протокола П.Дж. Николов. Може също да е от полза, ако имате копия от писма от Вашата клиника, да ги покажете на лекарите, които не са запознати със заболяването. И накрая, можете също така настоятелно да помолите лекуващия лекар да се свърже с Вашия екип по нервно-мускулни заболявания.
 
Проф. д-р Аннамария де Лука - фармаколог в Италия
 
 
Има ли някакви подсилващи имунитета лекарства, витамини, добавки за борба/облекчаване тежестта на инфекцията?
 
Няма хранителни добавки, които могат да помогнат в случай на COVID-19. Всички витамини, минерали и други компоненти, които позволяват правилната функция на имунната ни система, са в здравословната храна. Съветът ни е да поддържате здравословен режим на хранене, който правилно се съчетават плодове, зеленчуци, риба, месо и фибри. В някои специфични случаи на недостиг на витамин, като витамин D или калций при Дюшен, допълнителните добавки са важни и трябва да се продължи с техния прием.
 
 
Естественото съединение по дефиниция не е безопасно и дори може да причини вреда. Това може да се случи при високи дози или може да има вредни взаимодействия с лекарства, използвани в стандартите за лечение или за други необходими терапии (т.е. по време на COVID-19). Добавките, които не са закупени в аптека или от оторизирани доставчици, могат да съдържат примеси и замърсители, които могат да имат сериозни последици за здравето ни. Така че не се препоръчва самолечение без контрол на здравните специалисти и закупуване на лекарства в интернет,
 
 
Същото важи и за мелатонина, за който се твърди, че има голямо разнообразие от ефекти, включително антиоксидантно и противовъзпалително действие. Това ендогенно съединение контролира денонощния ритъм и се използва най-вече за регулиране на съня. Няма сигурни научни доказателства за връзката между нивата на мелатонин и тежестта на инфекцията, така че използването му не се насърчава без контрол на лекарите по подробно описаните по-горе причини.
 
 
Вярно ли е, че стероидите могат да имат положителен ефект върху COVID-19?
 
Предполага се, че ниската доза стероиди може да бъде полезна при т.нар. цитокинова буря. Това е тежко явление, което може да се появи при пациенти с COVID-19 в напреднал стадий на пневмония. Обикновено имунната ни система може да се бори с инфекцията, но на определен етап може да има прекомерно изхвърляне на вирус от заразените клетки, което води до масово производство на цитокини. В Китай предполагат, че ниските дози глюкокортикоиди като алфа метил преднизолон могат да помогнат за намаляване на бурята, без да причинят имуносупресия. Провеждат се клинични изпитвания при пациенти с COVID-19, но има известни спорове относно реалната полза от стероидите при това заболяване, особено при пациенти, които вече са на стероиди.
 
 
От информацията и данните, с които разполагаме, стигаме до извода, че е важно да не спирате стероидите, освен ако не е изрично указано обратното. Това важи и за други стандарти за лечение при пациенти, т.е. тези, които получават лечение с АСЕ-инхибитори.

Най-добре е да се поддържат лекарства, които са ефективни за контролиране на сърдечносъдовата функция, тъй като доказателствата за потенциалния риск от АСЕ-инхибиторите са малко и са противоречиви.
 
 
Кое е най-доброто лекарство за лечение на висока температура в случай на COVID19?
 
Има много съобщения за преференциалната употреба на парацетамол, а не на ибупрофен и други нестероидни противовъзпалителни средства (НСПВС) в случай на COVID-19. Предполага се, че НСПВС предизвикват обширна противовъзпалителна реакция, която може да не бъде полезна, ако не и опасна, в случай на вирусна инфекция. Това обаче не е потвърдено и наскоро Европейската агенция по лекарствата съобщи, че пациентите с COVID-19 могат да използват противовъзпалителни лекарства според това, което реши лекарят във връзка с лекарството и съотношението риск-полза.
 
 
За пациентите с Дюшен и Бекер това може да бъде различно. Много нестероидни противовъзпалителни средства не се препоръчват поради едновременната употреба на стероиди. При тези условия парацетамолът е първият избор на лекарство за лечение на висока температура, като трябва да се използва в ниска дозировка за възможно най-кратко време.
 
 
Желая да подчертая, че високата температура е важен симптом при диагностицирането на COVID-19, така че ако се появи такава, лекарят трябва да може да постави правилна диагноза.
 
 
Полезен ли е хлорохинът за лечение на инфекцията? Безопасно ли е използването му при пациенти с DMD?
 
Важно е да се каже, че в момента няма утвърдена терапия за COVID-19. Въпреки че изследванията са насочени към намиране на специфични лекарства срещу коронавируса, много усилия се влагат в търсене на ефективни лекарства сред вече съществуващите. Това е динамично поле и ние се учим от това, което виждаме всеки ден и от натрупаните нови знания. Трябва да разберем баланса между надеждата и реалността. Хлорохинът е старо лекарство против малария, заедно с неговия метаболит хидроксихлорохин. Има някои доказателства, че това съединение може да намали навлизането на вируса в клетките и в този случай се предполага, че може да се използва като профилактично лекарство срещу инфекция и евентуално при заразени хора.
 
 
Проучванията продължават, така че няма ясни доказателства за това, че хлорохинът всъщност може да бъде ефективен. Докато чакаме научни доказателства, трябва да помним, че хлорохинът, макар и доста безопасен, има някои важни странични ефекти, особено върху сърцето, Това може да доведе до удължаване на QT интервала на сърцето, което води до опасни аритмии. Този риск е по-висок при предразположени пациенти или в комбинация с други лекарства. Знаем, че много пациенти с DMD може да имат удължаване на QT интервала. От основно значение е да се помни, че хлорохин и хлорохин хидроксид трябва да се използват под строг медицински контрол и наблюдение на сърдечната функция. Самолечението не е възможно и е високо рисково.
 
 
Има ли лекарства, които се използват, когато пациентът е заразен с COVID-19?
 
Както се очакваше, няма специфични лекарства, тъй като този коронавирус е нов вирус, Постигнат е голям напредък в областта на антивирусните лекарства за ХИВ инфекция, хепатит, SARS и ебола. Тези вируси по някакъв начин приличат на коронавируса, тъй като всички те са РНК вируси. Дори и да са различни, се надяваме някой основен механизъм да е подобен. Това означава, че лекарство, разработено срещу друг вирус, може да помогне в случая с този нов коронавирус.
 
 
В случай на инфекция с COVID-19, някои лекарства, използвани за ХИВ или ебола, се използват не по официално одобрени показания при заразени пациенти. Не по официално одобрени показания означава, че лекарство се използва за заболяване извън неговата индикация, но може да се надяваме да помогне, поради механизма му на действие, при пациенти, за които няма специфична терапия.
 
 
Следват няколко примера за обещаващи лекарства. За всеки от тях има анекдотични съобщения за полезни ефекти при COVID-19 и са започнати клинични изпитвания, които са необходими за потвърждаване на ефикасността. Ремдезивир е разработен нуклеозиден аналог с противоречиви резултати за инфекция с ебола. Друго лечение, което предизвика интерес, е комбинацията на интерферон алфа с инхибитори на вирусните протеази лопинавир/ритонавир. Това е коктейл, използван при ХИВ инфекция, а може да се използва и при деца на възраст над две години.
 
 
Други антивирусни лекарства като рибавирин с други инхибитори на обратната транскриптаза (използвани отново за ХИВ) се разглеждат с различни нива на ентусиазъм.
 
 
Друго обещаващо лекарство е фавипиравир. Това е антивирусно лекарство, използвано за инфекция с грипен вирус и се предлага в Япония. То се използва не по официално одобрените показания, а клиничните изпитвания започват в различни страни.
 
 
Някои антибактериални лекарства могат да се имат предвид в случай на опортюнистична бактериална инфекция при COVID-19. Такъв е случаят с азитромицин, предложен в комбинация с хлорохин.
 
 
Бих споменал и тоцилизумаб, инхибитор на интерлевкин-6, разрешен за употреба при ревматоиден артрит. Той има голям потенциал да контролира цитокиновите бури и с успех се използва в Италия. Клиничните изпитвания продължават.
 
 
Всички тези лекарства не са за самолечение и трябва да се използват под лекарски контрол. Много от тях могат да се използват само в болнични условия. Те могат да имат сериозни странични ефекти, особено при пациенти, които вече имат сложен стандарт за лечение, като DMD. Така че отново самолечението е нещо много опасно.
 
 
Освен търсенето на нови специфични лекарства срещу COVID-19, цял свят продължава интензивно да работи по създаването на ваксина или по изследването на плазмен екстракт на пациенти, за да се идентифицират ендогенни съединения, които могат да са от полза. Това е много динамична ситуация, нещата може да се променят бързо. Трябва да разчитаме на солидни научни доказателства.
 
 
 
Home4Duchenne и Home4Becker
 
Много снимки пристигнаха тази седмица в # Home4Duchenne и # Home4Becker, Важно е непрекъснато да споделяте снимки, за да повишите информираността относно оставането вкъщи, особено за хора с такива тежки заболявания като Дюшен. Въздействието на един човек е важно за общността. Получихме снимки на деца от различни места като Испания и САЩ, които показват какъв е животът им под карантина. Важно е тази кампания да продължи, затова подкрепете Вашата страна и споделете Вашите снимки с хаштага.

 

 

Уебинар 2: COVID-19 и мускулна дистрофия на Дюшен и Бекер 
Писмен запис на уебинара на WDO, събота 21 март – 16:00 CET