Българска асоциация за невромускулни заболявания

english

Новини

Стартиране от I-Motion проучване за генна терапия при ПМД Дюшен

DMD: стартиране от I-Motion на проучване за генна терапия с използване на микродистрофин, проектиран от Genethon в сътрудничество със Sarepta Therapeutics.

Генната терапия, използвана в това проучване, комбинира вирусен вектор от тип AAV и съкратена версия на гена на дистрофин, микродистрофин, проектиран от изследователи и експерти от Genethon - лаборатория, финансирана от AFM-Telethon - в сътрудничество с екипа на проф. Джордж Диксън (Лондонски университет) и екипът на Каролайн Льо Гуинер в Нант (лаборатория за генна терапия, CHU / Inserm).

Въз основа на положителните резултати, наблюдавани в предклиничните проучвания по отношение на ефикасността и безопасността (Nature Communications, юли 2017 г.), Généthon и Sarepta Therapeutics обявиха сътрудничество за финализиране на предклиничното развитие, след което съвместно разработват клиничната програма.

Като част от това международно проучване, координирано от проф. Франческо Мунтони (болница Great Ormond Street, Лондон), млади момчета с мускулна дистрофия на Дюшен ще бъдат включени във Франция, Обединеното кралство, САЩ и Израел. Във Франция процесът ще се проведе в няколко изследователски центъра. В допълнение към I-Motion за Париж (д-р Силвана де Лусия), ще има болница Hautepierre в Страсбург (проф. Винсент Лаугел) и болниците в Брест, Бордо, Лион, Марсилия и Лил.