Българска асоциация за невромускулни заболявания

english

Новини

Проучване на Каннебоина Нагараю от университета Бингхамтън

Каннебоина Нагараю и неговият изследователски екип от университета Бингхамтън, държавния университет в Ню Йорк стартират проучване от което ще получат отговори за различни лечения за мускулна дистрофия на Дюшен.

Изследователите ще се фокусират върху ролята на имунната система върху възстановяването на дистрофин, което се дължи на пропускането на екзон и генната терапия. Дистрофинът е от ключово значение за силата на мускулните влакна и защитата от нараняване при свиване на мускулите и отпускане.

Пропускането на екзон и генната терапия са широко възприемани като обещаващи лечения за забавяне на прогресията на Дюшен, като същевременно повишават нивата на дистрофин. Нагараю, от училището по фармация и фармацевтични науки Бингхамтън, се стреми да открие тяхното въздействие върху имунната система на човека.

 В продължение на почти 25 години PPMD финансира проучвания, насочени към лечение на Дюшен.Лечения като прескочване на екзон и генна терапия изискват скъсени версии на протеина дистрофин да се произвеждат в мускулите. Все пак е необходимо по-голямо разбиране за това каква част от протеина трябва да се възстанови и как работи процесът на разпределение.

 Екипът на Нагараю ще изследва комбинацията от пропускане на екзон или генна терапия с имуносупресивно лечение, като използва или Rituxan (ритуксимаб) за блокиране на антитела срещу новополучения дистрофин, Orencia (абатацепт), за да спре антидистрофиновия отговор, или кортикостероиди (преднизолон, ваморолон, или еплеренон) за изследване на редукцията на възпалителния и антидистрофинов имунен отговор.

 Употребата на ритуксимаб - одобрена понастоящем за лечение на ревматоиден артрит и неходжкинов лимфом - в Дюшен има за цел да спре имунния отговор чрез ограничаване на миши В-клетки, ключова клетка, произвеждаща антитяло, участваща в имунния отговор. Надеждата е, че чрез блокиране на производството на антитела, ще се повиши генерирането на дистрофин.Ще се изследва и степента, до която противовъзпалителните лекарства влияят върху възстановяването на дистрофин, в допълнение към възпалението, модулирането на имунния отговор и мускулната функция.

 Дългосрочните имунологични последици от корекцията на дистрофиновия ген и генно-заместителните терапевтични стратегии в Дюшен в момента са неизвестни, според Нагараю. Този проект ще изследва интервенции, които модулират възпалението и имунния отговор след терапиите за прескачане на гените и екзоните.

 Както пропускането на екзона, така и генните терапии дават големи обещания за лечение на Дюшен. Подобно на д-р Нагараю, PPMD вярва, че е важно да се подкрепят тези терапии с допълнителни лечения, които създават по-благоприятна среда в организма и биха могли да подобрят тяхното въздействие.