Българска асоциация за невромускулни заболявания

english

Новини

Нова стратегия генерира функционални мускулни клетки

Изследователите от UCLA разработиха нов метод за ефективно производство и трансплантация на функционални скелетни мускулни клетки от човешки плурипотентни стволови клетки (hPSCs). Това може да предложи нови терапевтични възможности за пациенти, които имат мускулни заболявания като мускулна дистрофия на Дюшен.

Плурипотентните стволови клетки са незрели клетки, които имат потенциала да станат практически всеки клетъчен тип, който имаме в тялото си. Този процес на узряване е строго регулиран, изискващ много специфични външни стимули в определено време, за да се направи определен тип клетка.
Поради големия им потенциал, трансплантацията на hPSCs е изследвана като терапевтична възможност за широк спектър от заболявания. За мускулни дистрофии hPSCs представляват потенциален източник на зрели мускулни клетки, за да заменят тези, които са недостатъчни или липсващи.

Изследователски екип, по микробиология, имунология и молекулярна генетика , тествали съществуващи протоколи за зреене на hPSC и открили, че се увеличават до мускулни клетки, които са само частично функционални в сравнение със здравите, естествените мускулни клетки.
Открили, че клетка на скелетната мускулатура, произведена в лабораторията , изразява мускулни маркери, не означава, че тя е напълно функционална.
За да се разбере по-добре разликата между клетките, получени от hPSC и естествените мускулни клетки, екипът извърши сравнителен анализ на генетичния профил. С тази стратегия те открили, че два рецептора на клетъчната повърхност (ERBB3 и NGFR) са открити само във функционални мускулни клетки, включително и в човешките естествени мускулни клетъчни прогенитори.

С комбинираната терапевтична стратегия, трансплантираните клетки ефективно се развиват в зрели функционални мускулни клетки. Произведените от hPSC клетки показват също така повишени нива на дистрофинов белтък, близки до нивата на тези, които се намират в здрави човешки мускулни клетки.

Резултатите били точно това, за което са се надявали.Това е първото проучване, което демонстрира, че функционалните мускулни клетки могат да бъдат създадени в лаборатория и да се възстанови дистрофин в животински модели на Дюшен, като се използва процесът на човешко развитие като ръководство.