Българска асоциация за невромускулни заболявания

english

Новини

Еteplirsen (Exondys 51)

Лечението с Exondys 51 (eteplirsen) значително забавя респираторния спад при момчета с мускулна дистрофия на Дюшен (DMD), включително тези с по-напреднало стадий на  заболяването, в сравнение със стандартната глюкокортикоидна терапия, показва анализ на клиничните проучвания. Тъй като глюкокортикоидите са стандартното лечение с ДМД, важно е да се оцени ефекта на Exondys 51 върху дишането на пациенти, употребяващи глюкокортикоиди, особено през периода - между 10 и 18 години - когато дихателната функция бързо намалява.

Изследователите оцениха дихателната функция при пациенти, лекувани с Exondys 51 от три от четири открити клинични проучвания - фаза 2 изпитвания 201 (NCT01396239) с последващо проучване 202 (NCT01540409), проучване фаза 2, известно като 204 (NCT02286947), и фаза 3 301 изследване (NCT02255552).

Пациентите са били проследявани между две и четири години. Всички анализирани пациенти с Exondys 51 (74 пациенти) са приемали глюкокортикоиди, преди да се включат в съответните проучвания. Проучванията включват амбулаторни пациенти с ДМД;и проучване включващо предимно неамбулаторни пациенти (тези, които не могат да ходят без помощ).

 

Респираторната функция на лекуваните с Exondys 51 пациенти е сравнена с тази на пациенти, използващи само глюкокортикоиди.

 

Тази база данни, едно от най-големите изследвания по естествена история на DMD, позволи на изследователите да анализират три групи пациенти, лекувани с глюкокортикоиди (общо 340). Тези три кохорти от DMD са: пациенти, подлежащи на прескачане на екзон 51 (20 момчета); всички пациенти с CINRG, независимо от генотипа, потвърждаващ DMD (172 момчета); и всички с генетично потвърдена болест (148 пациенти).

 

Нещо повече, по-бавният спад на дихателната функция с Exondys 51 се наблюдава както при амбулаторни (54 момчета), така и предимно в неамбулаторни (20) пациенти,подчертавайки ползата от лечението при всички пациенти на възраст между 10 и 18 години.

 

Като цяло забавянето на респираторния спад, наблюдавано при Exondys 51,може да намали риска от респираторни заболявания и да подобри качеството на живот.