Българска асоциация за невромускулни заболявания

english

Новини

Генна терапия SRP-9003 на Sarepta

През октомври са публикувани нови деветмесечни данни от изпитване Фаза ½ (NCT03652259), проучващо безопасността, поносимостта и ефективността на SRP-9003 (MYO-101), форма на генна терапия разработвана от Serepta Therapeutics, при деца с крайник-пояс мускулна дистрофия тип 2Е. (LGMD2E). SRP-9003 използва векторен вирус доставящ функционално копие на бета - саркогликан ген (SGCB), който е неефективен при хора с LGMD2E, директно до техните мускули, за да спрат и евентуално да преобърнат симптомите на болестта. Деветмесечните данни от проучването показват, че при еднократното приложение на SRP-9003 в ниска доза от 5×1013 vg/kg се редуцират нивата на креатин киназа (индикация за мускулно увреждане) с 85%, и води до значителни подобрения в няколко функционални измервания при три деца с LGMD2E, които са били част от проучването в първата пациентска група. Sarepta планира да тества с по-висока доза на SRP-9003 във втората група пациенти участваща в проучването. Очаква се проучването да включи общо девет деца с LGMD2E, на възраст от 4 до 15 години, и да приключи на 31 декември 2020 г.