Българска асоциация за невромускулни заболявания

english

Новини

Генна терапия SGT-001 проучване IGNITE DMD Solid Biosciences

През февруари, публикуваха предварителни данни от проучване във Фаза ½ (NCT03368742) изследващо безопасността, поносимостта и ефективността на експериментална генна терапия  SGT-001при деца и тийнейджъри  с ДМД. SGT-001, разработвана от Solid Biosciences, използва векторен вирус за да достави ген произвеждаш къса, изкуствена форма на дистрофин, наречен микродисторфин, в мускулните клетки. Микродистрофинът има ключови компоненти като нормалния протеин липсващ при тези с ДМД.  Tримесечните данни от IGNITE DMD проучването показват, че еднократното приложение на SGT-001 при най-ниската планирана доза (5E13 vg/kg) води до откриване на микродистрофин в някои мускулни влакна при първите три лекувани момчета. Оттогава проучването е поставено на второ клинично задържане от Американската агенция по храните и лекарствата (FDA), след като момче приемащо SGT-001 по време на проучването преживя тежко, неблагоприятно събитие. В момента Solid работи близко с FDA за премахване на задържането.